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- Roma - Martedì 10 Novembre 2026, 13:35
Svolta nella cura della leucemia linfoblastica acuta Ph+: nuovo trattamento 'chemo-free' pubblicato sul New England Journal of Medicine
Lo studio tutto italiano coordinato da Sapienza Università di Roma e Fondazione GIMEMA dimostra l'efficacia della combinazione tra ponatinib e blinatumomab. Sopravvivenza libera da eventi all'86% a due anni senza il ricorso a chemioterapia e trapianto.
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Rappresenta l'ultima tappa di un percorso scientifico interamente italiano, iniziato nei primi anni Duemila con lo studio GIMEMA LAL0201, destinato a ridefinire gli standard terapeutici per i pazienti adulti colpiti da leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (LAL Ph+).
La nuova ricerca, coordinata da Sabina Chiaretti, professoressa di Ematologia alla Sapienza Università di Roma, e da Robin Foà, professore emerito nel medesimo ateneo, e promossa dalla Fondazione GIMEMA – Franco Mandelli ETS, ha confermato l'efficacia di una strategia di induzione e consolidamento priva di chemioterapia convenzionale e trapianto, i cui dettagli sono stati pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine.
La sperimentazione ha visto il coinvolgimento di 236 pazienti adulti di età compresa tra 24 e 82 anni con diagnosi recente di LAL Ph+. Il protocollo ha messo a confronto la terapia standard (composta da imatinib e chemioterapia) con un approccio sperimentale basato sulla combinazione tra l'inibitore della tirosin chinasi di terza generazione ponatinib e l'anticorpo bispecifico blinatumomab.
I dati raccolti indicano che a due anni dall'avvio dei trattamenti l'86% dei pazienti trattati con lo schema senza chemioterapia non ha registrato eventi sfavorevoli o recidive, contro il 67% rilevato nel braccio con terapia tradizionale.
Al termine dell'induzione la remissione ematologica completa ha raggiunto il 94% nel gruppo sperimentale contro il 79% di quello standard, mentre la risposta molecolare profonda dopo la fase di consolidamento si è attestata al 71% rispetto al 49% del trattamento convenzionale.
A 24 mesi la sopravvivenza globale ha raggiunto il 90% per la nuova combinazione rispetto all'85% del braccio di controllo, con un tasso di recidiva ridotto al 5%. La LAL Ph+ è originata da una traslocazione cromosomica che genera il gene di fusione BCR::ABL1, responsabile della produzione di una proteina anomala che stimola la proliferazione cellulare incontrollata.
Storicamente legata a una prognosi infausta trattabile quasi esclusivamente con cicli chemioterapici e trapianto allogenico, la patologia viene oggi affrontata con strategie sempre più mirate grazie all'evoluzione dei protocolli avviata proprio dal gruppo GIMEMA nel 2000.
“Il valore dello studio GIMEMA ALL2820 non risiede soltanto nell’aver dimostrato che la combinazione di terapia mirata e immunoterapia è superiore al trattamento standard, ma nell’aver fornito evidenze solide a sostegno di un possibile cambiamento di paradigma nella cura della LAL Ph+ dell’adulto”, ha commentato il professor Robin Foà. “Rinunciare alla chemioterapia convenzionale, senza compromettere l’efficacia delle cure e anzi migliorandone gli esiti, è un risultato di grande rilievo. Ed è anche la dimostrazione del valore della ricerca clinica indipendente, capace di mettere alla prova nuove strategie terapeutiche e di tradurre il progresso scientifico in benefici concreti per i pazienti”.
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